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骨龄,骨龄监测,预测身高,矮身高资料  资料文献

生长激素对特发性矮身高儿童身高的治疗效果- Meta分析

摘要

    特发性矮身高是许多儿童受影响的一种疾病,生长激素(GH)是一种可能的治疗方法。GH用于特发性矮身高儿童存在相当大的争论,在很大程度上是因为促进特发性矮身高儿童生长的有效性尚不了解。 我们完成了一项系统的meta-分析,回顾了文献中符合严格进入标准的对照与非对照研究,确定了GH在特发性矮身高儿童的短期和长期有效性。结果说明,GH具有很强的短期生长促进效果,可增加特发性矮身高儿童的成年身高。这些数据为GH有效性提供了证据,并说明了GH治疗使特发性矮身高儿童成年身高平均增加4-6cm。研究结果也提出了应用GH治疗实验和身高增长对心理健康影响的基本问题。

文章作者:

Beth S. Finkelstein, PhD; Thomas F. Imperiale, MD; Theodore Speroff, PhD; Ursula Marrero, MSSA; Deborah J. Radcliffe, PhD; Leona Cuttler, MD

作者单位:

From the Departments of Pediatrics (Drs Finkelstein, Radcliffe, and Cuttler and Ms Marrero) and Pharmacology (Dr Cuttler), Rainbow Babies and Children’s Hospital, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio; the Divisions of Gastroenterology and General Internal Medicine, Indiana University Medical Center and Roudebush Veterans Medical Center, Indianapolis (Dr Imperiale); and the Division of Health Services Research, the Departments of Medicine and Preventive Medicine, Center for Clinical Improvement, Vanderbilt University Medical Center, Nashville, Tenn (Dr Speroff). Dr Cuttler has been an invited symposium speaker, participated in multisite clinical studies, consulted, or participated in basic science research grants for AstraZeneca Pharmaceuticals, London, England; Eli Lilly &Co, Indianapolis, Ind; Merck and Co, Rahway, NJ; Novo Nordisk, Bagsværd, Denmark; Genentech, Inc, South San Francisco, Calif; Pharmacia&Upjohn, Kalamazoo, Mich; Athersys, Cleveland, Ohio; and Serono, Norwell, Mass

录入日期:2010/12/14

    背景:使用生长激素(GH)治疗促进特发性矮身高儿童的生长存有争论。争论的一个基本问题是GH治疗这种疾病的有效性大小。目的:确定GH对特发性矮身高儿童的短期和长期生长的效果。研究设计:系统回顾对照的和非对照研究。数据来源:MEDLINE (1985-2000),核心期刊,文献参考目录,摘要目录和专家。研究的选择和数据的提取:我们对满足特发性矮身高包括标准的所有研究进行了Meta-分析:开始身高低于10th百分位数,刺激试验的GH水平正常(>10 µg/L),无共患疾病,以前未经GH治疗,以生物合成的GH治疗,以及有主要结果指标。基本结果指标:基线和1年后的生长速度和身高SDS,估价GH的短期效果;分析成年身高估价GH的长期效果。数据合成:10项对照试验(434名病人)和28项非对照试验(655名病人)符合包括标准。虽然基线时的生长速度一样,但GH治疗组1年后的生长速度显著增加2.86cm/yr,身高SDS由基线时的-2.72增加到-2.19。在对照研究中,GH治疗组成年身高显著增加了0.84SDS,在非对照研究实验中,GH治疗后的成年身高(-1.62 SDs)高于基线时的预测身高(-2.18 SDs)。这些结果提示,GH治疗的成年身高平均增高约4-6cm(范围, 2.3-8.7 cm)。根据目前的治疗费用,相当于特发性矮身高儿童成年身高每增高1英寸(2.54 cm)的费用在$35 000以上。结论:GH治疗引起特发性矮身高儿童生长的短期增加,长期GH治疗可增高成年身高。这些结果对于决定GH的应用及治疗目标问题非常重要。临床中应用GH治疗特发性矮身高依赖于促进生长的有效性,以及这种效果对其家庭、医生和第三方付款人的价值。

Arch Pediatr Adolesc Med. 2002, 156:230-240.


前言

    使用生物合成的生长激素(GH)治疗特发性、家族性或体质性矮身高(下面均称为特发性矮身高)存有争议,关于治疗的适当性和有效性争论正在医学团体、第三方付款人、受累儿童家庭之间进行。在美国约1百万以上可能接受GH治疗的儿童要受到GH应用决定的影响。根据治疗标准的不同,相应地GH治疗年度费用可能在$1.96亿~$180亿之间。虽然历史上保留下来并由食品药物管理局批准治疗的有典型GH缺乏、特纳综合症、肾衰竭或Prader-Willi综合症矮身高儿童,但已提出了许多应用GH治疗的其它疾病(包括特发性矮身高),而且建议对这些儿童应用GH的研究文献在不断扩展。

    特发性矮身高儿童是可能以GH治疗的数量最多的儿科人群。为此,加之疾病和自然变异边缘区分问题的争论,特发性矮身高是扩展GH非传统使用的主要界限。尽管已有一些研究,但GH促进特发性矮身高儿童生长的有效性还不清楚。因不同研究较少的样本、结果指标的不同(例如短期的与长期的,身高的与生长速度的),所报告的不同治疗效果,以及缺乏数据的结构性综合,妨碍了对文献的解释。此外,伦理和实际问题,例如对儿童长期每天注射安慰剂,也对GH

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