特发性矮身高儿童GH治疗剂量的最佳化

前言

    在历史上，GH治疗特发性矮身高（idiopathic short stature, ISS）的研究，包括一项随机化、安慰剂对照试验研究，都探索了固定的GH治疗方案的效果。每周以固定剂量0.15-0.30mg/kg的GH，连续治疗处理3-7年，成年身高较治疗前预测的成年身高增高1SD。最近对ISS儿童应用较高剂量的研究发现，使用0.37mg/kg/wk的固定剂量成年身高标准差分值额外的增加。Wit et al.比较了50名ISS病人以下列不同剂量每天注射GH的成年身高：（1）0.24mg/kg/wk；（2）第一年0.24mg/kg/wk，此后0.37mg/kg/wk；（3）0.37mg/kg/wk；成年平均身高分别增长了1.55，1.52和1.85 SDS。根据完成治疗时平均身高SDS的差异，作者结论为GH治疗对成年身高具有剂量依赖性作用。当1年后增加GH剂量时，身高速度也增加，提示GH的不敏感性可能被克服或至少由于剂量的增加而减小（图1）。但是，生长最佳化也需要考虑到评价GH反应性的方法。虽然GH治疗ISS儿童的效果由成年身高的增加而确定，但也可通过比较基线预测模型、生长学因子的分析、非生长学因子的测量或结合在一起来评价治疗过程中的GH反应性。

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